逆天的基因编辑!CRISPR技术可让人重见光明

镁客 8年前 (2016-02-11)

据Scientific Reports报道,研究人员可使用CRISPR技术进行基因编辑。

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对于世界各地失明的年轻人来说,春天的色彩那么美,却看不见不免遗憾。据了解,色素性视网膜变性的基因突变会导致视网膜退化,并在十年内导致完全失明,这是大多数年轻的盲人的病因。那么,有这种遗传基因的人就要永远笼罩在家族魔咒中吗?最近,美国科学家已有了可行的方案——基因编辑

据Scientific Reports发表的一篇论文,美国研究人员使用CRISPR技术修复细胞中可导致色素性视网膜变性的基因突变。要知道,科学家替换了来自患者自身组织的干细胞中与感官疾病相关的缺陷基因,这还是首例。

在论文中,详细地介绍了研究人员如何从视网膜色素变性患者的皮肤中提取样本,然后使用皮肤样本,研究人员在实验室中创造出了干细胞用作基因编辑的基础。CRISPR技术让科学家可以剪切并替换生物体DNA中单独的基因,高效地改写遗传密码。

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为什么用CRISPR技术可以让人重见光明呢?研究人员解释,如果将修复后的干细胞转化成健康的视网膜细胞,就可以将它们移植回患者身体。没有了基因突变,健康的细胞就能让患者重见光明。

其中的一位美国眼科专家表示,接下来的目标是开发一种个性化的眼部疾病治疗方法,并相信CRISPR的第一次治疗应用就是治疗眼病。如今这一方案的可行性已被证实。据悉,在本案例中,研究人员使用CRISPR技术修复了来自患者的干细胞(仍然包含导致色素性视网膜变性的突变)中的基因缺陷。

遗憾的是,目前CRISPR技术还不被允许应用于人类,所以本次研究也就只能到此为止了。要想应用CRISPR来治疗失明,还得先解决好基因编辑应用于人类还存在安全和道德上的问题。不过,这些成就已表明了,基因编辑有机会在未来的医疗中大放异彩。

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