全球首个CRISPR疗法人体试验结果公布:治疗晚期肺癌疾病安全可行

巫盼 12个月前 (04-30)

在未来的试验中,研究团队会使用改进的基因编辑方法提升治疗效果。

近日,四川大学华西医院卢铀教授团队公布了4年前开展的一项基因编辑临床试验结果:CRISPR-Cas9编辑的T细胞在临床上治疗晚期肺癌等疾病是安全可行的。目前,该论文已经发布在4月27日的《Nature》上。

全球首个CRISPR疗法人体试验结果公布:治疗晚期肺癌疾病安全可行

2016年,卢铀教授团队发起了世界首个CRISPR疗法人体试验,并通过了医院伦理审查委员会的批准。随后的10月,研究团队完成了世界首例基因编辑细胞人体注射。

根据论文,基因编辑治疗的思路是从患者体内提取T细胞,通过电穿孔的方式,向离体T细胞共转染Cas9质粒和sgRNA质粒,从而编辑T细胞的PD-1基因然后基因编辑后的细胞进行扩增,重新注入到患者体内

卢铀教授团队在晚期肺癌患者身上展开了临床研究,共有22例患者被纳入到研究。其中,5名患者因T细胞体外扩增不足,没有接受治疗。余下的17名患者均获得了高活性(90%)的编辑后的T细胞,但由于各方面因素,最终只有12人接受了T细胞的回输治疗。

临床试验中,所有与治疗相关的不良事件均为1/2级,比如淋巴细胞减少症、疲劳、白细胞减少症、发烧、关节痛和皮疹。

全球首个CRISPR疗法人体试验结果公布:治疗晚期肺癌疾病安全可行

从数据来看,T细胞中位编辑效率是5.81%。与未被编辑的T细胞相比,编辑过的T细胞中,CD8和IFN-γ双阳性的占比显著增加。这表明,破坏T细胞的PD-1之后,T细胞的活性增强了。而且,中位脱靶率的结果为 0.05%,远远低于 1.69% 的中靶率,所以研究人员认为CRISPR-Cas9 编辑T细胞这一操作是安全可行的。

另外,研究团队也明确表示,在未来的试验中,使用改进的基因编辑方法,可以提升治疗效果。

截至2020年1月31日,12名患者中,有11名(91.7%)死于肿瘤进展,所有患者的死亡均与治疗无关,剩下的1名患者仍在接受其他治疗。

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