CRISPR技术到底有多火?这项被伦理学家列为“十八禁”的黑科技未来该何去何从

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2017-12-09 16:52 Lynn 镁客网

技术和人,两项因素缺一不可。

人类基因组中一共有三万个基因,个体之间存在着超过十万种变异的可能,通过分析,科学家发现一些与疾病相关的基因突变,这些基因突变可能会造成近6000种遗传病,但是,有时候基因突变也是有益的,比如有些基因突变能带来对 HIV 病毒的免疫能力,有的基因突变能降低患阿尔兹海默症或糖尿病的风险。

基于这一发现,科学家就想,为什么不能采取措施来改变我们的基因,让其向有利的方向改变呢?

所以就出现了基因编辑技术(又称“基因剪刀”),本质上它就是有目的的基因突变。人类利用这项技术,可以根据自己的需求任意切割和替换掉不利于自身发展的基因片段,现在比较火热的就是低成本的CRISPR技术。值得指出的是,基因编辑技术是一切基因合成、测序等应用的基础。

CRISPR技术到底有多火?这项被伦理学家列为“十八禁”的黑科技未来该何去何从

市场份额迅猛增长的基因编辑技术

在个性化医疗需求和医疗技术极速发展的双项刺激下,从2015年开始,基因编辑的市场份额开始出现迅猛增长,仅2016年,就有三家基因工程公司(Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics)实现了IPO。

医疗市场分析公司Kalorama的数据统计显示,2016年基因编辑的市场份额达到6.08亿美元,是2014年市场份额的2倍。

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随后,今年8月,Global Marketing Insights公司今年8月份也发布了关于基因编辑其的数据分析报告。报告指出,从2016年到2024年,基因编辑市场份额的年复合增长率(CAGR)将持续维持在14.9%左右,并且预计到2024年,其市场份额将达到75亿美元。

其中,数据还显示,CRISPR技术的增长速度最为迅速,到2024年,该技术带来的收益将超过30亿美元,可谓占据了基因编辑市场的半壁江山。

此外,近两年,多家专做CRISPR技术的初创公司也迅速获得了资本的青睐,在开始几轮就融入了大笔的金额:

CRISPR技术到底有多火?这项被伦理学家列为“十八禁”的黑科技未来该何去何从

有数据分析显示,从近两年商业化应用的情况来看,基因编辑技术主要用于科研和制药两大领域,上游的终端用户包括生物技术和制药公司、学术研究机构以及CRO等;产业链下游的应用尚处于临床试验或临床前研发阶段,产值规模受到多种因素的限制。

而目前,我国相关企业主要集中在试剂盒开发和CRO形式的技术服务商,关于基因治疗的临床前探索也正初步展开。

基因编辑的三把利斧,CRISPR最具前景

目前,在生物医学领域,有三大基因编辑工具:ZFN、TALEN和CRISPR工具包,人们习惯上更倾向于依次将之称为1代,2代和3代基因编辑技术。

这三项技术各有千秋,前两种技术因为出现的早,所以技术的应用案例更多,技术发展的成熟度也更高,具体它们之间的优劣,见下图:

CRISPR技术到底有多火?这项被伦理学家列为“十八禁”的黑科技未来该何去何从

值得指出的是,三种技术的操作过程没有大的区别,关键在于它们采用的切割酶不同。因为基因编辑技术的核心就是利用各种核酸切割酶进行基因片段的切割,所以三种技术因其采用的切割酶的不同,导致各自的功能也不相同。虽然每一种酶都有其应用局限性,但CRISPR采用的Cas9可带来较高的切割准确率,且其成本更低、切割速度更快,所以相对而言,它更具应用前景。

在基因编辑领域,CRISPR有“基因魔剪”之称。2012年,基于该技术的CRISPR工具包被推出,引发关注;2013年初,该技术先后被美国两大实验室证明可在哺乳动物身上进行编辑之后,它就迅速跃升为研究学者和各大基因工程公司的新宠,掀起了学术界、资本界和产业界的巨大浪潮。

目前,CRISPR技术的应用领域主要在农业、临床治疗和科研上,作为生命科学上的一项基础性技术,在各国政府对生命科学技术研发的大力支持下,它已经广泛出现在医疗产业的上下游。

数据显示,生物科技领域在基因编辑技术平台上开发的专利技术增长迅速。从技术路径来看,以第3代CRISPR技术的发展最为迅速,说明从学术研究领域到商业化应用转化的过程中,第3代基因编辑技术得到了有效的推广。

政府严格把控,技术本身发展将弱化其与伦理的冲突

相对于脑科学和克隆来说,基因编辑才是伦理学家最忌讳的,为什么这么说?脑科学最多就是监测和控制人类的意识和情绪,本质上还是基于人类的大脑神经;克隆也只是复制基因链,本质上也是原生态。

而基因编辑就不一样,人们可以利用工具对基因进行修改,繁育出来的生命体,他们也是具有繁殖功能的,而这种特殊高级基因的遗传,意味着种族的出现,人类的生命将不在平等!谁不想要最厉害的基因?刀枪不入的身躯?

但是最恐怖的不在于制造出你想要的基因产品或生命,而是在基因编辑的过程中,这一操作本身就暗藏着基因变异的可能性,也就意味着在培育过程中随时出现一个超强怪物,这是不可控的因素,也是最让人害怕的一点。而CRISPR技术具有低成本、速度快、想剪哪里剪哪里,十分好用等优点,自然就成为一把利器。

对于这一技术的应用,考虑到伦理问题,多国政府都是有所把控的。据悉,目前全球有16个国家出台关于基因组技术纲要和立法文件,共计67条。

不过虽然CRISPR技术的主流应用是基因编辑,但它的潜力远不仅仅如此。

美国当地时间12月7日,salk研究所对外公布了一项在CRISPR技术上的重要研究成果,在这项最新的研究中,他们采用了特定的方式使得在不破坏人体内基因片段的情况下激活人体内的隐性基因,以达到治疗疾病的功效。不同于此前的CRISPR的研发,他们并没有用它来剪辑基因片段,然后利用替换有效的基因片段来治疗疾病。

科学家们做了一个实验,用他们的新方法来治疗了小鼠的几种疾病,包括糖尿病、急性肾病和肌营养不良。实验结果显示,治疗效果良好。

这项新技术的最大优点在于避开了“剪辑”这一操作,最大程度上弱化了疾病治疗和基因编辑本身突变风险之间的矛盾,为基因治疗打开了一片新的天地。

结语

虽然科学家已经开始尝试弱化技术本身的安全隐患,但技术本身的伦理问题还是不可避免,有这样一个比喻恰当的描述了现状:基因,就是生命体的源码,地球上的生物都是跑在地球这个CPU上的程序,而现在最高端的程序将要获得访问源代码并自我修改的权限啦。

对此,CRISPR技术的先驱者张峰在接受采访表示:我的看法是,CRISPR 有很大的潜力,我们能用来治疗一些疾病,还能用来解决世界上的粮食问题。那么我经常在晚上不睡觉在的时候想,我们怎样才能尽快将这项技术推进到能真正治疗疾病的层面真正应用于疾病治疗,并安全有效的将粮食的产量提高到新的层面。

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