今天,抗疫药Remdesivir正式开启三期临床试验,它能扭转治疗局面吗?

Lynn 2个月前 (02-03)

如果III期临床试验效果通过验证,预计能马上应用。

作为最有希望抗击新型冠状病毒的药物,瑞德西韦(Remdesivir)正式进入了III期临床试验。

2月2日,国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)发布公示表示这项针对新型冠状病毒肺炎的药物瑞德西韦的临床试验申请已获受理;2月3日(今天),中日友好医院将立即在武汉疫区开始预计长达一个多月的临床研究,给抗击疫情带来希望。

据全球最大的临床试验注册机构ClinicalTrials.gov PRS显示,这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心的III期临床研究,以评估Remdesivir的疗效和安全性。总样本量预估为270例,入组轻、中度新冠肺炎患者,试验预期于2月3日开始,4月27日结束,由中日友好医院副院长、中华医学会呼吸病学分会副主任委员曹彬牵头。

首次规模临床实验,是否有效将得到验证

业界对于瑞德西韦进入III期临床试验是抱有很大希望,其信心主要来源于,美国首例新型冠状病毒患者在病情恶化后接受Remdesivir的注射治疗,隔天症状出现了大幅改善。

1月31日,顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发表了一篇论文,详细描述了此患者就医、诊断、治疗及其临床表现,引起了很大轰动。

据论文描述,1月19日,一名由武汉返美的35岁男子在华盛顿州一家急诊就诊;20日,美国疾病预防控制中心(CDC)检测其2019-nCoV阳性后将其送入医院进行隔离治疗;第5天开始,患者病情出现恶化;在入院的第7天,医生给患者注射了一种尚在研发阶段的抗病毒药物,即为Remdesivir;紧接着第8天,患者的临床表现出现了转变,他停止了吸氧,氧饱和度值提高到94%至96%,先前的双侧下叶罗音不再存在,同时食欲得到改善,除了间歇性干咳和流鼻涕,已没有其他症状。

“截至1月30日,患者仍在住院。但他已经不再发热,除咳嗽外,所有症状均已缓解,且咳嗽的程度正在减轻。”

在此基础上,业内对进一步大规模临床试验抱有期待。而选择在武汉进行的III期临床试验,其最大特点就是总样本量高达270例。就理论而言,经过严肃设计和执行的大规模随机对照临床试验具有最高级别的可信度,它也是正式推广应用之前非常关键的一步验证。而在大规模试验中,药物是否真的对该病毒有效和是否对每一位患者安全都将得到更有说服力的答案。

瑞德西韦是否安全与有效?

因为瑞德西韦尚处于研发阶段,不能随便使用,因此目前对于它的安全性和有效性,争议最大。

瑞德西韦是一种核苷酸类似物,原理是抑制依赖RNA的RNA合成酶(RdRp),一开始是针对埃博拉病毒所开发的。由于冠状病毒里同样有RdRp,所以业内研究者推测其对冠状病毒也有效。

在声明中,瑞德西韦的提供者吉利德也强调该药物尚未获批,还未证明其安全和有效性,只是在主治医师和当地监管机构要求下,权衡了风险和效益比,提供了少数瑞德西韦作为新型冠状病毒患者的紧急治疗方案。

不过对于安全性,业内人普遍表示乐观,“某种程度上安全性是可以保障的,现在的临床试验主要是需要证明其对新冠病毒真的有效。因为美国的那一例患者,有可能是因为这个药物,也有可能是因为自身免疫,也有可能是之前使用的药物起效。

因此,按照业内人的分析,对于药物的有效性验证,此次在武汉进行的III 期临床实验举足轻重。

根据美国临床试验数据库ClinicalTrials显示,吉利德正在配合中国的卫生部门开展一项随机、对照试验,以确定使用Remdesivir治疗新冠病毒(2019-nCoV)感染者是否安全和有效。

同时ClinicalTrials信息显示,目前该药物有一项由美国国立卫生研究院和刚果埃博拉治疗中心共同进行的Ⅱ和Ⅲ期临床试验正在进行。

药品落实进度高于预期,其他研究同步进行

就瑞德西韦来看,从药物疗效的发现到推进落实到疫区的研究,在协作之下,整体上动作是很快的。

一般来说,新药上市需要经过动物实验、I 期、II期、III期临床实验,通常要经过几年甚至数十年。而从1月30日首例见效到今天引入国内进行临床试验,速度可以说是非常之快。

其实对于新药的试验,各方机构都是非常审慎的。虽然FDA给极其紧急的药物临床应用开了一个绿色通道——“同情用药”(2009年特别制定的一项政策),如此次美国对首例新冠病毒患者用未上市的瑞德西韦,但是它表示医院采用“同情用药”的方式是需要在非常严格的条件下进行的:针对的是具有立即威胁生命状况或严重疾病、且无法纳入临床试验的患者来获得研究性医疗产品,且没有其他可比或令人满意的替代疗法。

而在我国,《药品管理法》第二十三条也明确指出,“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物,经医学观察可能获益,并且符合伦理原则的,经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”

因此虽然瑞德西韦的推进进度非常之快,但是各方也十分谨慎。

此外,针对新型冠状病毒,目前还有其他研究也正在进行。根据中国临床试验注册中心显示,截至2月2日,注册为“新型冠状病毒”的临床试验有21个,包括洛匹那韦/利托那韦+干扰素-α2b、连花清瘟、血必净注射液、糖皮质激素、各类中药等研究。

考虑现实情况,针对这来势汹汹的新型冠状病毒,如果III期临床试验效果通过验证,预计能马上应用。总体来看,虽然疫情焦灼,我们仍需等待临床数据验证其安全、有效。

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